🔬 ¡Increíble! Modifican el ADN en un hombre vivo

Un paso prometedor para el desarrollo de terapias génicas. Se trata de una novedad mundial. El lunes 13 de noviembre 2017, los médicos del Hospital Oakland editaban directamente el ADN de un estadounidense de 44 años con un nuevo gen.

Originario de Arizona, Brian Madeux ha recibido una inyección con miles de millones de copias de un gen corrector y unas tijeras moleculares para cortar su ADN e insertar los genes incorporados en un punto específico.

El paciente sufre de la enfermedad de Hunter, una enfermedad genética degenerativa que impide la formación de una enzima y causa dolor en las articulaciones, pérdida de la audición, problemas cardíacos moderados y complicaciones respiratorias. La mayoría de las personas, sin embargo, tienen una forma mucho más grave de esta enfermedad, que resulta en la muerte antes de la edad adulta.

El estadounidense, un ex chef casado con una enfermera, debe recibir cada semana una dosis de la enzima faltante. Pero este costoso tratamiento sólo mitiga algunos síntomas. Él ya ha sido operado 26 veces antes de aceptar la terapia genética.

“Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Con suerte, nos ayudará a mí y a otros”, expresó Madeux.

Este tratamiento es realmente excepcional. Por lo general, los genes se inyectan, directamente o con un virus, en células tomadas del paciente y luego se reinyectan. Brian Madeux lo recibió directamente en su cama de hospital, con una transfusión de tres horas supervisada por varios médicos.

Con el gen transportado por un virus modificado para hacerlo inofensivo, los científicos introdujeron dos proteínas con “dedos de cinc”. En el hígado, estos localizan la parte del ADN donde se debe colocar el nuevo gen, y lo cortan como un cincel para que pueda colocarse allí. Sería suficiente corregir el ADN del 1% de las células hepáticas para tratar con éxito la enfermedad que padece Brian Madeux, dijeron su médico y el director del estudio, Paul Harmatz.

“Cuando pones un trozo de ADN al azar, a veces funciona bien, a veces no importa y a veces causa daño”, dijo Hank Greely, especialista en bioética de la Universidad de Stanford.

Sin embargo, el proceso no está exento de riesgos. Una vez que se inyecta el gen, ya no es posible dar la vuelta. Algunos pacientes desarrollan cánceres, otros desarrollan una respuesta inmune contra el virus, que puede ser fatal. La terapia, si funciona, no corregirá el daño pasado de su enfermedad. Él es, sin embargo, entusiasta.